掌上梅州讯11月7日，每瓶梅州中山大学附属第三医院粤东医院神经内科主任饶俊平为患者陈果毅开出口服药利司扑兰。自费这也是仅需见病WhatsApp%E3%80%90+86%2015855158769%E3%80%91gsa%20silver%20tea%20set首张在梅州开出的罕见病SMA（脊髓性肌萎缩症）口服药医保处方。

据了解，元罕SMA是服药一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，主要表现为进行性肌无力和肌萎缩，利司落地在新生儿中的扑兰发病率是万分之一，每年国内新增约1000例SMA患者，每瓶梅州其中约八成在出生后18个月内起病，自费主要原因是仅需见病患者SMN1基因缺失或突变，造成全身功能性SMN蛋白表达不足，元罕进而影响患者的服药运动、呼吸、利司落地吞咽以及脾脏、扑兰心脏、每瓶梅州WhatsApp%E3%80%90+86%2015855158769%E3%80%91gsa%20silver%20tea%20set胰腺等多器官，甚至威胁生存。

利司扑兰作为SMA领域目前首个且唯一的口服治疗方式，可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周组织，全身性增加SMN蛋白水平，为现有的临床治疗方案提供重要补充。2021年底国家队“灵魂砍价”时，医保谈判专家那句“每一个小群体都不应该被放弃”，引起了社会对SMA（脊髓性肌萎缩症）的普遍关注。2023年，SMA患者再迎“生命减负”，口服药利司扑兰正式被纳入医保并于3月1日落地执行。

曾经每瓶63800元的口服药利司扑兰现降至每瓶3780元，极大地减轻患者使用该药的经济负担。“非常感谢国家的政策，从无药可用到有药可选，这对于我们来说是激动人心的一天。”陈果毅的父亲陈海琼说，终于等到口服药利司扑兰进医保，而且在梅州就可以买到，不用通过穿刺给药，孩子能少受罪，一瓶药可以吃12天，经医保报销后仅需自付756元，服用一年的药物只需自费两万多就够了，如果没有进入医保的话一年需要约200万，对于普通家庭来说很难承担。

利司扑兰口服给药的形式让SMA治疗更加便利。“我们医院开通了‘双通道’使患者买药更便捷，医生根据患者年龄和体重设定好给药剂量，SMA患者在家就可以治疗，无需住院、接受侵入性手术或同时使用其它药物，这不仅提高了患者用药的依从性，也减轻了医院的公共医疗资源压力。”饶俊平说，同时，口服药利司扑兰阶梯剂量给药的使用方式进一步减轻了低龄患者的用药负担，有助于推动尽早治疗。

在此，饶俊平也提醒SMA患者，在使用口服药利司扑兰后，尽量按医嘱定期来院随访，一是要观察药物不良反应的情况，二是通过功能评估来判断药物效果，三是需要根据体重变化调整药物剂量。

图文/梅州日报记者：吴丽伶

编辑：张晓珊

审核：张英昊